In den USA ist erstmals ein Mensch mit einer seltenen Erbkrankheit mit einer personalisierten Methode der sogenannten Genom-Editierung behandelt worden. Wie die Ärzte mitteilten, kam die maßgeschneiderte Therapie bei dem heute neuneinhalb Monate alten KJ Muldoon zum Einsatz, bei dem nach der Geburt eine seltene Erbkrankheit namens CPS1-Defizit diagnostiziert worden war. Bei Menschen mit einem CPS1-Defizit ist ein Gen mutiert, das ein für die Leberfunktion entscheidendes Enzym produziert. Für KJ wurde ein Gen-Medikament "wirklich entworfen", hieß es. .